다케다, 미국 FDA가 ‘모보세르티닙’(TAK-788)을 EGFR 엑손 20 삽입 돌연변이가 있는 비소세포폐암 환자 치료를 위한 혁신적 치료제로 지정했다고 발표

치료제 지정, 표적 치료 옵션 필요한 특정 환자 위한 긍정적 진전 나타내

2020-04-28 14:37 출처: Takeda Pharmaceutical Company Limited

케임브리지, 매사추세츠/오사카, 일본--(뉴스와이어) 2020년 04월 28일 -- 다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited)(도쿄증권거래소: 4502/뉴욕증권거래소: TAK)(이하 ‘다케다’)의 임상시험 단계 약물인 ‘모보세르티닙(mobocertinib)’(TAK-788)을 미국 식품의약청(FDA)이 플래티넘 기반 화학요법으로 치료 중이거나 치료 후에 질환이 진행된 표피성장인자 수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 돌연변이(exon 20 insertion mutation)가 있는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 환자의 치료를 위한 혁신적 치료제로 지정(Breakthrough Therapy Designation)했다고 다케다가 27일 발표했다.

현재 이 특정 유형의 NSCLC 치료를 위해 승인된 치료제는 없다. ‘모보세르티닙’은 EGFR 및 인간 EGFR 2(HER2) 엑손 20 삽입 돌연변이를 선택적으로 표적으로 하는 소분자 티로신 키나아제 억제제(TKI)이다.

이번 혁신적 치료제 지정은 종양에 EGFR 엑손 20 삽입 돌연변이가 잠복해 있고 이전에 전신 화학요법으로 치료받은 일이 있는 국소적으로 진행되었거나 전이성 있는 NSCLC 환자를 대상으로 ‘모보세르티닙’의 안전성과 효능을 평가한 1/2상 임상시험에서 반응한 환자에서 나타난 전반적 반응률(ORR)과 장기적 유익성을 바탕으로 부여됐다. 이는 현재 표적 치료제가 없고 치료 옵션이 있어도 제한적 약효를 보이는 환자의 요구를 충족시키는데 잠재적 진전을 이룩했다는 것을 시사하고 있다.
 
크리스토퍼 아렌트(Christopher Arendt) 다케다 종양 치료 사업 부문 총괄은 “’모보세르티닙’이 효과적인 치료 옵션이 절실히 필요한 EGFR엑손 20 삽입 돌연변이 NSCLC환자에게 가져다주는 치료 잠재성을 FDA가 인정해 기쁘다”며 “다케다는 치료하기 어려운 질환 치료를 위한 신약 개발에 전력을 기울이고 있다. ‘모보세르티닙’이 혁신적 치료제로 지정된 것은 불충분한 서비스를 받고 있는 이들 환자에 대한 현재의 치료 기준을 변경하겠다는 우리의 노력이 진일보한 것”이라고 말했다.
 
폐암 환자로서 창도자이고 EGFR 등록자(EGFR Resisters) 공동 설립자인 질 펠드먼(Jill Feldman)은 “대부분의 EGFR 돌연변이 환자는 현재 구할 수 있는TKI로 치료할 수 있지만 엑손 20 삽입 돌연변이 환자는 현재 나와 있는 EGFR 억제제로 별 효과가 없기 때문에 가끔 고통을 겪고 잊혀졌다는 느낌을 갖게 된다”며 “이 치료제가 자신의 질환 치료를 위해 승인된 치료 옵션이 없었던 환자들의 생명을 연장하게 되어 매우 기쁘다”고 말했다.
 
미국 FDA는 중증이나 생명을 위협하는 질환 치료를 목적으로 하는 임상 단계 약물의 개발과 규제 당국의 심사를 가속하기 위해 혁신적 치료제를 지정한다. 이 지정은 한 가지 이상의 평가지표에서 기존 치료제보다 임상적으로 더 유의미한 효능을 실질적으로 향상시킨 것으로 입증할 것을 보여준 예비적 임상 증거를 나타낸 약물에 부여한다.
 
다케다는 4월 28일(화) 오전 11시 14분~11시 34분(미국 동부시간) 열리는 미국암연구학회(American Association for Cancer Research, AACR) 연례 가상회의에서 그 구조의 공개를 포함해 ‘모보세르티닙’의 개발을 처음 발표할 예정이다.
 
EGFR 엑손 20 삽입 돌연변이 NSCLC 개요

세계보건기구(WHO)에 따르면 비소세포폐암(NSCLC)은 전 세계적으로 매년 180만명의 신규 환자가 발생하는 것으로 추산되는 폐암 환자의 약 85%를 차지하는 가장 흔한 유형의 폐암이다.[1,2] EGFR 엑손 20 삽입 돌연변이 환자는 NSCLC 환자의 약 1~2%에 불과하다.[3,4] 이 질환은 현재 FDA가 승인한 엑손 20 돌연변이를 표적으로 하는 치료제가 없기 때문에 다른 EGFR 돌연변이보다 예후가 좋지 않으며, 현재의 EGFR TKI와 화학요법은 이들 환자에 대한 효능이 제한적이다.

‘모보세르티닙’(TAK-788) 개요

‘모보세르티닙’은 EGFR 및 HER2 엑손 20 삽입 돌연변이를 선택적으로 표적으로 하도록 설계된 강력한 소분자 TKI이다. 미국 FDA는 2019년 ‘모보세르티닙’을 HER2 돌연변이 또는 엑손 20 삽입 돌연변이를 포함한 EGFR 변이가 있는 폐암 환자 치료를 위한 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation)했다.

이전에 치료받은 일이 있는 EGFR 엑손 20 삽입 돌연변이 환자에게 ‘모보세르티닙’ 160mg을 1일 1회 투여해 효능과 안전성을 평가하는 현재 진행 중인 1/2상 임상시험에서 ‘모보세르티닙’은 평균 무진행 생존기간(PFS)이 7.3개월이고 국소적으로 진행되거나 전이성이 있는 EGFR 엑손 20 삽입 돌연변이 NSCLC 환자의 전반적 생존률(ORR)이 43%(n=12/28)로 나타났다. ‘모보세르티닙’의 안전성 프로필은 관리가 가능한 정도였다(N= 72). 가장 흔하게 나타난 치료 관련 부작용은 설사(85%), 메스꺼움(43%), 발진(36%), 구토(29%), 식욕 감퇴(25%) 등이다. 이러한 임상 결과는 미국임상종양학회(ASCO) 2019년 연례 학술회의에서 발표됐다.
 
‘모보세르티닙’ 개발 프로그램은 NSCLC 환자를 대상으로 시작됐으며 불충분한 서비스를 받고 있는 다른 유형의 종양 환자들을 대상으로 확대될 예정이다. ‘모보세르티닙’은 효능과 안전성이 확립되지 않은 임상 단계의 약물이다.

다케다의 폐암 연구 노력

다케다는 ALK+NSCLC와 EGFR/HER2 삽입 돌연변이 NSCLC 치료 영역에서 치료 옵션을 확대하기 위해 매진하고 있다. 다케다의 포괄적 프로그램에는 폐암 환자의 미충족 의료 수요에 대처하기 위한 다음의 임상 시험이 포함돼 있다.

모보세르티닙
· 경구용 EGFR/HER2 억제제인 ‘모보세르티닙’의 NSCLC 환자에 대한 안전성, 약동학 및 항종양 활동성을 평가하는 1/2상 임상시험. 이 시험은 환자 등록을 완료했다.
· 과거 치료받은 일이 있는 EGFR 엑손 20 삽입 돌연변이 환자를 대상으로 ‘모보세르티닙’ 160mg을 1일 1회 투여해 효능과 안전성을 평가한 1/2상 임상시험 환자군을 대상으로 연장 실시하는 중추적 2상 EXCLAIM 임상시험. 이 시험은 환자 등록을 완료했다.
· 종양에 EGFR 엑손 20 삽입 돌연변이가 잠복해 있고 이전에 치료받은 일이 없는 국소적으로 진행되었거나 전이성 있는 NSCLC 환자를 대상으로 ‘모보세르티닙’을 1차 치료제로 사용해 플래티넘 기반 이중 화학요법의 안전성과 효능을 비교 평가하는 글로벌 무작위 3상 EXCLAIM-2 임상시험. 이 시험은 현재 환자 등록을 받고 있다.
· 국소적으로 진행되었거나 전이성 있는 일본 NSCLC 환자를 대상으로 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 공개 라벨, 다기관, 투여 용량 점증 방식의 1상 임상시험. 이 시험은 환자 등록을 완료했다.
· 종양에 EGFR 엑손 20 삽입 돌연변이가 잠복해 있고 국소적으로 진행되었거나 전이성이 있는 일본 NSCLC 환자를 대상으로 ‘모보세르티닙’을 1차 치료제로 사용하여 효능을 평가하는 공개 라벨, 다기관 2상 J-EXCLAIM 임상시험. 이 시험은 현재 환자 등록을 받고 있다.
· 진행성 NSCLC환자를 대상으로 ‘모보세르티닙’과 민감한 CYP3A 물질인 미다졸람(midazolam)의 상호작용을 연구하는 공개 라벨, 다기관 1상 임상시험. 이 시험은 현재 환자 등록을 받고 있다.

역형성 림프종 키나아제(ALK) 분자 전이를 표적으로 하고 억제하기 위한 차세대 TKI인 ‘알룬브릭(ALUNBRIG)’:

· 알룬브릭의 안전성과 내성, 약리 역학, 예비적 항암 활동성을 평가하기 위한 목적으로 이뤄지는 1/2 단계 시험. 이 시험은 환자 등록을 완료했다.
· 가장 중요한 2상 ALTA 시험은 크리조티닙 치료를 받은 후 병세가 악화된 말기 또는 국소전이성 ALK+ NSCLC 환자들로서 알룬브릭 2회 투약 분량에 대한 효과성과 안전성을 시험하기 위한 목적으로 이뤄지는 것이다. 이 시험은 환자 등록을 완료했다.
· 과거에 ALK 억제제로 치료를 받지 않은 ALK+ NSCLC 환자들로서 부분적으로 증세가 악화되거나 전이를 보인 경우를 대상으로 크리조티닙과 비교하여 알룬브릭의 약효와 안전성을 검토하는 3상 ALTA-1L 글로벌 무작위 시험. 이 시험은 환자 등록을 완료했다.
· 알렉티닙(alectinib)으로 치료를 받았으나 증세가 악화되어온 일본 내 ALK+ NSCLC 환자들에 초점을 둔 2상 J-ALTA 싱글암(single-arm) 다기관 시험. 이 시험은 환자 등록을 완료했다.
· 알렉티닙이나 세리티닙(ceritinib)으로 치료를 받았으나 증세가 악화되어온 말기 ALK+ NSCLC 환자들을 대상으로 알룬브릭의 약효를 평가하는 2상 ALTA 2 글로벌 싱글암 시험. 이 시험은 환자 등록을 완료했다.
· 크리조티닙으로 치료를 받았으나 증세가 악화되어온 ALK+ NSCLC 환자들을 대상으로 알룬브릭의 약효와 안전성을 알룬브릭과 알렉티닙과 비교하는 3상 ALTA 3 글로벌 무작위 시험. 이 시험은 현재 환자들을 모집 중.

‘모보세르티닙’과 ‘알룬브릭’의 임상시험에 관한 추가 정보는 웹사이트(www.clinicaltrials.gov) 참조.

다케다의 종양 치료 부문에 대한 헌신

회사의 연구 개발 임무는 환자들의 삶을 향상시키기 위한 과학, 획기적 혁신 및 열정에 대한 헌신적 노력을 통해 전 세계 암 환자들에게 새로운 의약품을 제공하는 데 있다. 회사의 혈액 질환 치료제, 견실한 파이프라인, 고형 종양 의약품은 모두 환자들이 필요로 하는 혁신적이고 경쟁력 있는 치료제를 계속 제공하는 것을 목표로 하고 있다. 자세한 정보는 웹사이트(www.takedaoncology.com) 참조.

다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited) 개요

다케다제약(도쿄증권거래소: 4502 / 뉴욕증권거래소: TAK)은 일본에 본사를 두고 과학을 삶에 변화를 주는 의약품으로 구현하여 환자에게 보다 나은 건강과 더 밝은 미래를 가져다주기 위해 최선을 다 하고 있는 가치 중심, 연구개발 기반의 글로벌 바이오제약 회사이다. 다케다는 종양학, 희귀질환, 중추신경계 및 위장병학의 네 가지 치료 분야에 연구 개발 노력을 쏟고 있다. 또한 다케다는 플라스마 유래 치료법과 백신에 목적을 둔 연구개발 투자에 힘쓰고 있다. 또한 회사는 새로운 치료 옵션의 한계를 앞당기고 강화된 협업 연구개발 엔진과 역량을 활용하여 견고하고 다양한 파이프라인을 창조함으로써 사람들의 삶을 변화시키는 데 기여하는 혁신적인 의약품 개발에 주력하고 있다. 다케다의 직원들은 환자의 삶의 질 향상과 80여 국가에서 헬스케어 분야의 파트너들과 협력에 전념하고 있다. 자세한 정보는 웹사이트(https://www.takeda.com) 참조.

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[1] World Health Organization. Latest Global Cancer Data. https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf Accessed May 11, 2019.
[2] American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html
[3] Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC. https://bit.ly/3aGsjf5 Accessed April 7, 2020.
[4] Fang, Wenfeng. BMC Cancer. EGFR exon 20 insertion mutations and response to osimertinib in non-small-cell lung cancer. https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0 Accessed April 7, 2020.

비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20200427005219/en/

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