LFB, 억제체 동반한 성인 및 청소년 A형 또는 B형 혈우병 환자 치료 위한 새 재조합 응고인자 VIIa인 ‘세븐팩트’를 FDA가 승인했다고 발표

2020-04-07 16:35 출처: LFB

레쥘리, 프랑스--(뉴스와이어) 2020년 04월 07일 -- LFB는 억제체(중화항체)를 동반한 성인 및 12세 이상 청소년 A형 또는 B형 혈우병 환자의 출혈을 치료 및 조절하는 자사의 새로운 재조합 응고 인자 VIIa(응고 인자 VIIa[재조합제제]- jncw)인 ‘세븐팩트(SEVENFACT®)’에 대한 생물의약품 허가 신청 2061(Biologics License Application 2061)을 미국 식품의약청(FDA)이 승인했다고 6일 발표했다.

이 의약품의 미국 및 캐나다 내 상용화는 LFB와 유에스 월드메즈(US WorldMeds)의 합작사인 HEMA 바이오로직스(HEMA Biologics)에게 독점적 라이선스를 부여했다.

데니스 델발(Denis Delval) LFB회장 겸 최고경영자(CEO)는 “혈우병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 ‘세븐팩트’를 FDA가 승인해 매우 기쁘다. 이번 승인으로 LFB의 혁신적 기술이 확인되었다. 이제 우리는 ‘세븐팩트’를 더 많은 환자들에게 치료 옵션으로 제공하기 위해 유럽과 다른 주요 국가에 등록할 것”이라고 말했다.

A형 또는 B형 혈우병

A형 또는 B형 혈우병은 각각 응고인자(F) FVIII 또는 FIX의 기능장애 또는 결핍으로 인해 발생하는 선천성 출혈 장애이다. 혈우병 환자는 다치거나 수술을 받으면 다른 사람보다 더 오래 동안 출혈할 수 있다. 또 그들은 근육, 관절, 장기 등에 저절로 출혈이 발생해 생명을 위협할 수 있다. 억제체를 동반한 환자는 인자 대체 요법에 반응하지 않을 수 있다. 미국 질병 통제 예방센터(CDC)에 따르면 미국에는 2만명의 혈우병 환자가 있는 것으로 추산된다[1]. 이들 환자의 출혈은 응고인자 FVIII 또는 FIX를 함유한 의약품을 사용해 요구에 따라 치료하던가 예방하여 관리한다. 하지만 이들 환자에서 응고인자 FVIII 또는 FIX에 대한 억제체가 발생하면 응고인자 FVIII 또는 FIX 의약품의 치료는 더 이상 효과가 없게 된다. 이러한 경우, 억제체가 차단한 응고인자 FVIII 및 FIX를 우회하는 ‘세븐팩트’ 같은 의약품을 사용하면 혈전 형성을 촉진해 출혈을 조절한다.
 
‘세븐팩트’ 개요

‘세븐팩트’는 인간 응고 인자 VIIa(rhFVIIa)의 혁신적 재조합제제이다. 이 새로운 생물학적 개체는 LFB가 자체 개발한 첨단rPRO™ 기술을 사용해 제조했다.

‘세븐팩트’의 안전성과 효능은 465명의 경증 또는 중등도 출혈 및 중증 출혈 장애가 있는 사람을 포함한 27명의 억제체를 동반한 A형 또는 B형 혈우병 환자에 대한 임상시험 데이터를 사용해 판단했다. 이 임상시험에서는 치료제를 1차 투여한 다음 12시간 후에 치료 효능을 평가했다. 저용량 75mcg/kg과 고용량 225 mcg/kg으로 성공적으로 치료한 경증 또는 중등도 출혈(출혈을 더 이상 치료하거나 혈액 제제를 투여할 필요가 없거나, 1차 투여한 다음 12시간 후에 통증이 심해지지 않은) 환자 비율은 약 86%였다. 또 이 임상시험에서는 3명의 중증 출혈 환자가 고용량 치료제로 성공적으로 치료됐다.

또 하나의 임상 연구에서는 억제체를 동반하지 않는 A형 또는 B형 혈우병 환자 15명을 대상으로 ‘세븐팩트’를 점증적 용량 3회 투여 후 안전성과 약물 동태학을 평가했다. 이 연구 결과에 따라 위에 설명한 임상시험에서 75mcg/kg과 225 mcg/kg 등 두 가지 용량을 선정해 사용했다.

‘세븐팩트’의 가장 흔한 부작용은 두통, 현기증, 주입 부위 불편, 주입 관련 반작용, 주입 부위 혈종, 발열 등이다.

‘세븐팩트’ 투여 후에 중증 동맥 및 정맥 혈전증이 일어날 수 있다. 동맥 및 정맥 혈전 색전증이 있는 환자는 ‘세븐팩트’의 임상시험에서 제외됐기 때문에 이러한 질환 병력이 있는 환자에 대한 ‘세븐팩트’의 안전성에 관한 정보는 제한적이다.

‘세븐팩트’는 토끼 또는 토끼 단백질에 알레르기가 있거나 과민 반응이 있는 환자는 사용이 금지돼 있다.

자세한 정보는 FDA 보도자료 참조: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-additional-treatment-adults-and-adolescents-hemophilia-or-b-and-inhibitors

LFB 개요

LFB는 중증 및 때로는 희귀질환 환자 치료를 위한 플라즈마 유래 제품 및 재조합 단백질을 개발, 제조, 판매하는 바이오 제약 그룹이다. 1994년에 프랑스에서 설립된 LFB는 면역, 지혈 및 집중 치료 등 3개 주요 분야 환자들에게 치료 옵션을 제공한다는 비전을 갖고 주로 병원 기반 의료전문인들에게 혈액 유래 치료제를 제공하는 유럽의 선도적 바이오 제약회사 중 하나이다. 현재 LFB는 30여개국에서 15가지 제품을 판매하고 있다. 자세한 정보는 웹사이트(www.groupe-lfb.com) 참조.

HEMA 바이오로직스(HEMA Biologics, LLC) 개요

HEMA 바이오로직스는 미국 켄터키주 루이빌에 있는 바이오 제약회사이다. HEMA 바이오로직스는 ‘세븐팩트’의 미국 및 캐나다 내 상용화 및 판매권을 갖고 있다. HEMA 바이오로직스는 ‘세븐팩트’의 개발 및 제조업체인 LFB의 자산에 대해 긍지를 갖고 있다.

회사는 희귀성 출혈 장애 환자의 요구를 충족시키고 그들을 돌보는 지역사회를 지원하며 그들의 일상생활을 개선할 수 있는 의미 있는 제품과 서비스를 시장에 내놓기 위해 전력을 기울이고 있다. 추가 정보는 웹사이트(https://hemabio.com) 참조.

[1] 출처: https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/data.html

비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20200406005383/en/

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