세계수면 콩그레스에서 발표된 데이터, 1형 발작성 수면장애 환자들에 대해 선택적 오렉신-2 수용체 작용제인 TAK-925의 약효를 1차 입증

초기 개념증명 임상연구에서 TAK-925가 1형 발작성 수면장애 환자들에게 내성이 있고 위약과 대비해서 각성 효과를 높인다는 사실이 입증돼
건강한 수면부족 성인들을 대상으로 한 2차 1상 임상실험에서도 TAK-925가 실험 대상자들에 내성이 있고 위약과 대비해서 밤중에 각성 효과를 높인다는 사실을 입증
경구형 선택적 OX2R 작용제인 TAK-994는 발작성 수면장애증 생쥐 모델에서 수면장애 증상을 줄인 것으로 나타났고 현재 1상 임상실험을 진행하는 중

2019-09-27 11:04 출처: Takeda Pharmaceutical Company Limited

캠브리지, 매사추세츠/오사카, 일본--(뉴스와이어) 2019년 09월 27일 -- 다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited)(이하 ‘다케다’)(Tokyo : 4502/NYSE : TAK)이 1형 발작성 수면장애(NT1) 환자들에 적용한 선택적 오렉신-2 수용체(selective orexin type-2 receptor, OX2R) 작용제인 신규 조사단계 화합물 TAK-925에 대한 개념증명(PoC) 임상연구 1상 실험 결과를 발표했다. 회사는 이에 더해 건강한 수면부족 성인들에 적용한 TAK-925의 효과에 대한 데이터도 발표했다.

이들 연구 결과는 한 차례의 9시간 정맥주사 투여를 통해 그 안전성과 내성, 약동학, 약역학적 효과를 평가했다. 이 두 차례의 실험에서 TAK-925는 모든 투약량에서 내성이 있음이 밝혀졌다. 이들 연구는 캐나다 밴쿠버에서 열린 2019 세계수면 콩그레스 비엔날레(World Sleep 2019 Biennial Congress)에서 처음으로 발표됐다.

도쿄시 의학종합연구소의 수면장애 프로젝트 리더인 혼다 마코토(Makoto Honda) 박사*는 “1형 발작성 수면장애는 낮시간 중 과도한 졸음증을 유발하고 환자가 깨어 있을 때 급작스러운 근 긴장도 상실을 가져오는 탈력 발작(cataplexy)을 일으키는 심각한 질병이다. 뇌 속 오렉신 생산 신경세포 상실로 초래되는 NT1 환자들에 대한 보다 나은 치료법 도입이 시급하다. 이번 연구 결과는 선택적 OX2R 작용제를 사용할 경우 NT1 환자들이 경험하는 과도한 낮시간 중 졸음증을 치료하는 효과적인 방법이 될 수 있음을 발견했다”고 말했다.

NT1 환자들의 경우 TAK-925는 위약과 대비할 때 높은 각성 효과를 낸 것으로 나타났다. 총 14명의 NT1 실험 참가자들이 투약량에 따른 세 순차적 집단으로 분류되어 탐색적 약역학 목표점에 대한 TAK-925의 약효를 평가하는 데 참여했다. 각 집단에서 평가는 무작위, 이중맹검, 위약 제어, 교차연구 방식으로 이루어졌다.

NT1 환자들의 경우 약역학 결과는 i) 총 9시간의 TAK-925 또는 위약 투여 기간 중 2시간 간격으로 4차례 시행된 40분에 걸친 각성유지검사(MWT)에서의 수면잠복기, ii) 투여 전후 매시간 시행된 카롤린스카 졸음측정법(Karolinska Sleepiness Scale) 등으로 측정되었다. 여기에서 MWT의 평균 수면잠복기는 위약(N=13)의 경우 2.9분이었고 TAK-925 5mg(N=6)의 경우 22.4분, TAK-925 11.2mg(N=4)의 경우 37.6분, TAK-925 44.8mg(N=4)의 경우 40분을 기록했다. 카롤린스카 졸음측정법을 통해 얻은 결과는 졸음 유발 시간에 대한 MWT 결과를 뒷받침했고 참가자들은 위약보다는 TAK-925를 투여받았을 경우 졸음이 덜 왔다고 보고했다.

한편 건강한 수면부족 성인들의 경우 TAK-925는 밤중에 각성상태를 유지하는 데 도움을 줬다. 이 연구는 단일 센터, 무작위, 이중맹검, 위약 제어, 능동 제어, 교차연구 방식으로 20명의 건강한 수면부족 성인 남성들을 대상으로 이루어졌다. 이 실험에서 가장 중요한 목적은 MWT의 수면잠복기를 파악하는 것이었다. MWT의 평균 수면잠복기는 위약(N=20)의 경우8.6분이었고 TAK-925 44mg(N=18)의 경우 25.4분, TAK-925 112mg(N=18)의 경우 38.8분이었다. 카롤린스카 졸음측정법에 따른 결과는 MWT 결과와 대체로 유사했다.

다케다 신경과학 부문의 글로벌 프로그램 책임자인 데보라 하트만(Deborah Hartman) 박사는 “오렉신은 졸음-각성 상태를 규제하는 가장 중요한 물질로 알려져 있고 이번 초기 단계 결과에 따르면 OX2R 작용제가 NT1 환자들에 있어 오렉신 양이 낮아지는 낮 시간대에 졸음증을 줄여주는 것으로 나타났다. 더구나 정상적인 오렉신 수준을 나타내는 건강한 개인에서도 각성 증진 효과를 발견했다는 것은 매우 중요한 일이라고 할 수 있다. 이 초기 연구 결과에 대해 우리는 매우 기쁘게 생각하며 NT1에 더해 낮 시간 과도한 졸음을 유발하는 2형 발작성 수면장애, 특발성 과다수면(idiopathic hypersomnia) 등의 질환에 대한 선택적 OX2R 작용제의 효과를 심층 조사하고 있다. 이에 더해 우리는 폐쇄수면무호흡(obstructive sleep apnea) 환자들의 경우 발생할 수 있는 잔여 주간과다졸림증(EDS)에 대한 치료법도 연구 중에 있다”고 말했다.

다케다는 이에 더해 현재 1상 임상연구를 진행하고 있는 경구형 선택적 OX2R 작용제인 TAK-994에 대한 임상 전 데이터를 두 건의 세계수면 콩그레스 포스터 세션에서 발표했다. 두 건의 발작성 수면장애에 대한 생쥐 모델에서 TAK-994는 생쥐들이 활발한 활동을 하는 시기에 각성 정도를 높였고 탈력 발작과 같은 사태를 억제하는 효과를 냈다.

다케다 신경과학 부문의 글로벌 책임자인 에밀리안젤로 라티(Emiliangelo Ratti)는 “NT1와 다른 수면-각성 장애 환자들에게 보다 균형 잡힌 삶을 회복시켜주는 것이 우리의 사명이다. 다케다는 다양한 증세에 걸쳐 OX2R 작용제에 대한 치료 가능성을 탐구하기 위해 다양한 방법을 공격적으로 모색하고 있다. 우리는 과학 및 의학계, 환자 커뮤니티와 강력한 파트너십을 구축하여 획기적인 치료법 개발과 연구를 위한 초점을 계속 유지하고자 한다”고 말했다.

TAK-925는 일본 후생노동성으로부터 사키가케 지정 승인을 받고 미국 식품의약국으로부터 혁신적 치료약 및 희귀의약품 지정을 받았다.

다케다는 이 선구자적인 임상실험에 참가한 모든 연구 참여자들에게 감사의 뜻을 표한다. 다케다의 오렉신 개발 프로그램과 추후 이루어질 예정인 TAK-925 및 TAK-994 임상실험에 대한 보다 자세한 정보는 http://www.ox2rsparkleprogram.com 을 방문.

* 혼다 박사는 NT1 임상실험의 담당 의사였고 다케다와의 계약 하에 컨설턴트 역할을 맡고 있다.

2019 세계수면 콩그레스 비엔날레 개요

세계수면 2019는 수면 분야 연구에서 의학 및 과학적 진보를 지향하는 수면의학 전문가들의 글로벌 포럼이다. 이 회의는 2019년 9월 20~25일 사이에 캐나다의 밴쿠버에서 개최됐다. 이 콩그레스에는 76개국에서 3500명에 달하는 수면의학 전문가들이 모여 전 세계적인 수면 건강의 증진을 위해 수면의학 및 리서치 분야에서의 가장 최신의, 세계적 수준의 과학연구 성과를 논의했다. 세계수면 2019는 세계수면의학협회(World Association of Sleep Medicine)와 세계수면연맹(World Sleep Federation)이 공동 설립한 세계수면학회(World Sleep Society)가 주관하고 캐나다 수면학회(Canadian Sleep Society)가 주최했다.

1형 발작성 수면장애(NT1) 개요

발작성 수면장애는 만성적 신경장애로서 뇌가 수면-각성 사이클을 통제하지 못하는 증상을 가리킨다. 전 세계 300만명에 달하는 사람들이 이 증세를 갖고 있고 미국에서는 20만명 정도가 발작성 수면장애 환자로 추산된다.[1] 탈력 발작을 수반하는 발작성 수면장애라고도 불리는 1형 발작성 수면장애는 뇌 속의 오렉신 생산 신경세포 상실을 유발하고 낮 시간대의 과도한 졸음증과 탈력 발작, 감정의 급격한 변화로 인해 유발되는 급작스러운 근 긴장도 상실 등의 증상을 나타낸다.

TAK-925 및 TAK-994 개요

TAK-925와 TAK-994는 일본의 쇼난 지방에 위치한 다케다 연구소에서 발견된 분자 선택적 OX2R 작용제이다. TAK-925와 TAK-994는 모두 현재 1상 임상실험 단계를 거치고 있다.

다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited) 개요

다케다제약(도쿄증권거래소: 4502 / 뉴욕증권거래소: TAK)은 일본에 본사를 두고 과학을 삶에 변화를 주는 의약품으로 구현하여 환자에게 보다 나은 건강과 더 밝은 미래를 가져다주기 위해 최선을 다 하고 있는 가치 중심, 연구개발 기반의 글로벌 바이오제약 회사이다. 다케다는 종양학, 위장병학, 희귀질환, 신경과학의 네 가지 치료 분야에 연구 개발 노력을 쏟고 있다. 또한 다케다는 플라즈마 유래 치료법과 백신에 목적을 둔 연구개발 투자에 힘쓰고 있다. 또한 회사는 새로운 치료 옵션의 한계를 앞당기고 강화된 협업 연구개발 엔진과 역량을 활용하여 견고하고 다양한 파이프라인을 창조함으로써 사람들의 삶을 변화시키는 데 기여하는 혁신적인 의약품 개발에 주력하고 있다. 다케다의 직원들은 환자의 삶의 질 향상에 전념하고 있으며 80여국가와 지역에서 헬스케어 분야의 파트너들과 협력하고 있다. 자세한 정보는 웹사이트(https://www.takeda.com) 참조.

미래예측진술

이 보도자료와 이와 관련하여 추가로 배포되는 모든 자료에는 다케다의 미래 비즈니스 상황과 미래 위상, 추정, 결과, 예측, 목표, 계획 등을 포함한 경영실적 등에 대한 미래예측진술과 믿음, 의견 등이 들어가 있을 수 있다. 예를 들어 “목표” “계획” “믿는다” “희망한다” “지속한다” “기대한다” “목표한다” “의도한다” “확신한다” “그럴 것이다” “그럴 수도 있다” “그래야 한다” “그럴 것으로 예상된다” “”그럴 수도 있다“ ”예측한다“ ”추정한다“ ”현 상황을 근거로 예상한다" 등이나 이와 유사한 표현(또는 부정적인 표현)이 들어간 경우 미래예측진술로 간주된다. 이 문서에 포함되어 있는 모든 미래예측진술은 현재 다케다가 입수한 정보에 근거한 가정과 믿음에 근거한 것이다. 그러한 미래예측진술은 다케다 또는 다케다의 경영진이 미래 실적에 대해 일체의 보증을 하는 것이 아니며 알려져 있거나 알려져 있지 않은 리스크나 불확실성 등 요인을 담고 있다. 그러한 예로는 모든 것을 담을 수는 없지만 일본, 미국, 전 세계에서의 일반적 경제 상황, 경쟁 압력과 발전, 적용 가능한 법률과 규제, 제품개발 프로그램의 성공 또는 실패, 규제 당국의 결정 및 그 결정 시기, 환율의 변화, 기존 제품 및 개발 중인 제품의 안전성과 효능에 대한 클레임 및 문제 제기, 피인수 회사와의 합병 후 조직통합 문제 등을 포함하는 다케다의 사업을 둘러싼 경제 상황이 있다. 이들 요인은 다케다의 실적이나 수행, 성과, 실제 재무적 위상을 미래예측진술에서 언급된 내용과 크게 다르게 만들 가능성이 있다. 다케다의 실적이나 수행, 성과, 재무적 위상에 영향을 미칠 수 있는 여기서 언급된 요인들과 그 밖의 요인들에 대해 보다 자세한 정보를 알고 싶으면 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 20-F 양식상의 연차보고서 혹은 다른 보고서에 들어 있는 ‘3항. 핵심정보—D. 리스크 요인’을 참조하도록 한다. 이 자료는 다케다의 웹사이트(https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/)나 SEC 웹사이트(www.sec.gov)에서도 입수할 수 있다. 다케다 또는 다케다 경영진은 이 미래예측진술에서 언급된 예측 사항들이 정확하게 실현될 것이라는 일체의 보증을 하지 않으며 실제 실적, 성과, 재무 위상 등은 예상과 크게 다르게 나타날 수 있다. 따라서 이 보도자료를 받는 사람은 미래예측진술에 대해 지나치게 의존해서는 안 된다. 다케다는 법적으로 의무화되어 있거나 증권거래소에서 요구하는 바가 아닌 한 이 보도자료에 포함된 미래예측진술이나 추후 발표할 수 있는 다른 미래예측진술에 대해 업데이트를 할 일체의 의무를 지지 않는다. 과거의 실적은 미래 실적을 추정하게 하는 지표가 아니며 이 보도자료에 담긴 다케다의 실적은 미래 실적을 예상할 수 있게 하는 추정 자료나 예측을 가능케 하는 근거 자료가 될 수 없다.

참고문헌 :

[1] Narcolepsy Network. Narcolepsy Fast Facts. https://narcolepsynetwork.org/about-narcolepsy/narcolepsy-fast-facts/ 에서 입수 가능. 최근 업데이트 일자 2015년 6월. 최근 액세스 일자 2019년 9월.

비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20190925005923/en/

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